| Ataluren | |
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| Ataluren | |
| Identification | |
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| Nom UICPA | acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque |
| Synonymes |
PTC124 |
| No CAS | |
| NoECHA | 100.132.097 |
| PubChem | 11219835 |
| SMILES |
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| InChI |
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| Propriétés chimiques | |
| Formule |
C15H9FN2O3 [Isomères] |
| Masse molaire | 284,242 ± 0,013 9 g/mol C 63,38 %, H 3,19 %, F 6,68 %, N 9,86 %, O 16,89 %, |
| Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire. | |
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L'ataluren, aussi connu sous le nom de code PTC124, est le principe actif d'un médicament utilisé dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Il est conçu par l'entreprise pharmaceutique PTC Therapeutics (en) et vendu sous la marque Translarna.
Il est actuellement en essai clinique dans le traitement de la mucoviscidose.
Structure
L'ataluren est une molécule de petite masse moléculaire, l'acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque.
Mode d'action
L'ataluren permet au système ribosomique de traduction de l'ARNm en protéine de passer outre les signaux de terminaison illicites liés à des mutations non-sens. Une mutation non-sens est une substitution ponctuelle de base dans l’ADN qui remplace un codon spécifiant un acide aminé par un codon d’arrêt. Cette mutation dans l'ADN aboutit à la transcription d’un ARNm portant lui aussi, à la place d’un codon spécifiant normalement cet acide aminé, un codon stop qui, à son tour, spécifie la fin de la traduction génétique et le relargage d'un peptide incomplet.
Il y a cependant un débat en cours sur la question : l'ataluren est-il réellement vraiment une molécule fonctionnelle (en "shuntant" un codon non sens), ou, s'il ne fonctionne pas, le résultat est-il un faux positif issu de la luciférase utilisée ?
Efficacité
Dans les formes de myopathie de Duchenne avec mutation non-sens, la molécule augmente l'expression de la dystrophine. Au niveau fonctionnel, il améliore le test de marche de six minutes, mais uniquement s'il est compris entre 300 et 400 m.
Autorisation de mise sur le marché
Le , le Comité européen des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments accorde une autorisation d’utilisation à l’ataluren dans la myopathie de Duchenne.
Voir aussi
Articles connexes
Liens externes
- Étude de phase 3 de l'Ataluren : recrutement de patients sur le site de l'Association Belge contre les Maladies neuro-Musculaires
